NGS-ενεργοποιημένο RNAθεραπεία:πλήρης-κύκλος έρευνας και ανάπτυξης και εκβιομηχάνισης
Η λύση NGS είναι αολοκληρωμένη λύση ανίχνευσης ακριβείας σχεδιασμένη για πρωτοποριακά-φάρμακα RNA όπως θεραπεία mRNA, θεραπεία siRNA και θεραπεία επεξεργασίας RNA. Επικεντρώνεται στην ακρίβεια αλληλουχίας, την ακεραιότητα και τη γενετική σταθερότητα των μορίων RNA. Μέσω τριών βασικών τεχνολογιών-αλληλουχίας mRNA, εξαιρετικά-ανάλυσης σπάνιων παραλλαγών και αξιολόγησης ακεραιότητας RNA-καλύπτει ολόκληρη τη διαδικασία ποιοτικού ελέγχου της θεραπείας RNA από την πρώιμη έρευνα και ανάπτυξη, την πιλοτική παραγωγή έως την εμπορευματοποίηση. Αυτό βοηθά τις εταιρείες να ξεπεράσουν τα σημεία συμφόρησης στην ανάπτυξη φαρμάκων RNA, να ανταποκριθούν στις παγκόσμιες απαιτήσεις συμμόρφωσης με τους κανονισμούς και να διασφαλίσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του προϊόντος.
ΔοκιμέςΠεριεχόμενο υπηρεσίας
• Περιεχόμενο δοκιμής:Προσδιορισμός αλληλουχίας πλήρους-μήκους: Χρησιμοποιώντας τεχνολογία-υψηλής πιστότητας RNA-αλληλουχίας, η πλήρους-αλληλουχία mRNA αναλύεται πλήρως για να επαληθευτεί η ακρίβεια των αλληλουχιών κωδικοποίησης και αποκωδικοποίησης (UTR) και για έλεγχος για ανωμαλίες αλληλουχίας και ανωμαλίες σημείων εισαγωγής, όπως ανωμαλίες σημείων εισαγωγής ακολουθιών.
•Ανάλυση ισομερών: Για σύνθετα μόρια mRNA, προσδιορίστε τους τύπους και τις αναλογίες των εναλλακτικών ισομερών ματίσματος και αξιολογήστε την επίδρασή τους στη λειτουργία του φαρμάκου.
Επαλήθευση συνοχής αλληλουχίας: Συγκρίνετε αλληλουχίες mRNA από διαφορετικές παρτίδες παραγωγής και υπό διαφορετικές συνθήκες αποθήκευσης για να διασφαλίσετε τη σταθερότητα της αλληλουχίας μεταξύ των παρτίδων και εντός της διάρκειας ζωής.
Τεχνικά πλεονεκτήματα: Κάλυψη αλληλουχίας > 99%, ακρίβεια στοίχισης ακολουθίας Μεγαλύτερη ή ίση με 99%, και μπορεί να καταγράψει με ακρίβεια τις χαμηλές-διακυμάνσεις της ακολουθίας αφθονίας.
• Δυνατότητες ανίχνευσης:Μπορεί να αναγνωρίσει με ακρίβεια εξαιρετικά σπάνιες παραλλαγές με χαμηλή συχνότητα (όπως σπάνιες σημειακές μεταλλάξεις, χιμαιρικές ακολουθίες και παραλλαγές που σχετίζονται με την αποικοδόμηση-).
• Τεχνική υποστήριξη:Το σύστημα χρησιμοποιεί εξαιρετικά-ακολουθία σε βάθος σε συνδυασμό με ιδιόκτητους αλγόριθμους βιοπληροφορικής για να φιλτράρει αποτελεσματικά τον θόρυβο του περιβάλλοντος και να βελτιώσει την ακρίβεια της ανίχνευσης σπάνιων παραλλαγών.
Η ακεραιότητα των μορίων RNA καθορίζει άμεσα την αποτελεσματικότητα μετάφρασης και το θεραπευτικό τους αποτέλεσμα και αποτελεί βασικό δείκτη για τον ποιοτικό έλεγχο της θεραπείας με RNA.
Πλήρης-επαλήθευση ακεραιότητας:Η πλήρης-αναλογία μήκους των μορίων mRNA/siRNA αξιολογείται με τριχοειδική ηλεκτροφόρηση και ανάλυση κάλυψης RNA-ακολουθίας για τον εντοπισμό προϊόντων αποκοπής και αποδόμησης.
Ανάλυση ευστάθειας δευτερογενούς δομής:Ένας αλγόριθμος πρόβλεψης αναδίπλωσης RNA σε συνδυασμό με πειραματική επαλήθευση χρησιμοποιήθηκε για την αξιολόγηση της ακεραιότητας της δευτερογενούς δομής του μορίου RNA, αποφεύγοντας τον αντίκτυπο των δομικών ανωμαλιών στην παροχή και τη λειτουργία.
Πεδίο εφαρμογής για τη δοκιμή
θεραπεία mRNA
Εμβόλια mRNA για τον COVID-19, εμβόλια mRNA για τη θεραπεία του καρκίνου, φάρμακα αντικατάστασης πρωτεΐνης mRNA κ.λπ.
Θεραπεία μικρού RNA
φάρμακα siRNA, μιμητές/αναστολείς miRNA, κ.λπ.
Θεραπείες επεξεργασίας RNA
Φάρμακα επεξεργασίας RNA με τη μεσολάβηση CRISPR-Cas13-, θεραπείες τροποποίησης RNA που διαμεσολαβούνται από ένζυμα ADAR, κ.λπ.
Άλλες θεραπείες RNA περιλαμβάνουν
κυκλικά φάρμακα RNA, μακροχρόνιες μη{0}}θεραπείες με RNA (lncRNA) και φάρμακα απταμερούς RNA.